2023年4月27日，CDE正式發布《人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》。該指導原則主要為按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的人源干細胞產品的上市申請階段的藥學研究提供技術指導。

該指導原則中的“人源(yuan)干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)產品”是指起(qi)源(yuan)于(yu)人的成體（干）細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)（embryonic stem cells,ESCs）和誘導多能干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過(guo)一系列(lie)涉(she)及(ji)(ji)(ji)干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)的體外操作(zuo)，一般包括擴增、基因修(xiu)飾、誘導分(fen)化(hua)、轉（分(fen)）化(hua)等，獲得的干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)及(ji)(ji)(ji)其衍(yan)生(sheng)細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)，加入制劑輔料(liao)，分(fen)裝至特定容器(qi)，并符合特定藥品放行標準(zhun)，可(ke)直(zhi)接應(ying)用,也可(ke)與組(zu)織工程材料(liao)組(zu)合應(ying)用于(yu)臨床的治療產品。其中，由于(yu)涉(she)及(ji)(ji)(ji)人類(lei)細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)，生(sheng)產用細(xi)(xi)胞(bao)(bao)(bao)需(xu)符合國家(jia)倫理方面的相關規(gui)定。

由于人源干細胞產(chan)品(pin)(pin)可能涉(she)及(ji)多方面(mian)的技(ji)術要求，在(zai)參考該指導原(yuan)(yuan)則(ze)的同(tong)時，也可同(tong)時參考其他藥品(pin)(pin)、細胞治(zhi)(zhi)療、基因(yin)治(zhi)(zhi)療等方面(mian)的相關指導原(yuan)(yuan)則(ze)。該指導原(yuan)(yuan)則(ze)不(bu)涉(she)及(ji)生殖細胞、造(zao)血干細胞移植(zhi)等產(chan)品(pin)(pin)。

2023年(nian)4月28日，CDE發布(bu)關于公開征求 ICH《S12：基因(yin)治(zhi)療產品非臨床生物分(fen)布(bu)的考慮》實施建議和(he)中文版的通知。

該指導原則(ze)的(de)(de)(de)目(mu)的(de)(de)(de)是(shi)為(wei)基因治療（GT）產(chan)品研(yan)(yan)發(fa)中開展非臨(lin)床生物(wu)分(fen)布（BD）研(yan)(yan)究(jiu)提(ti)供(gong)協調一致的(de)(de)(de)建(jian)議。該指導原則(ze)為(wei)非臨(lin)床 BD 研(yan)(yan)究(jiu)的(de)(de)(de)整體(ti)設計提(ti)供(gong)了建(jian)議，也提(ti)供(gong)了解釋和應用 BD 數據以支持非臨(lin)床研(yan)(yan)發(fa)計劃(hua)和臨(lin)床試驗設計的(de)(de)(de)考(kao)慮(lv)。該指導原則(ze)中的(de)(de)(de)建(jian)議旨在促進 GT 產(chan)品的(de)(de)(de)研(yan)(yan)發(fa)，同時遵循 3R 原則(ze)（減少/優(you)化/替代），避(bi)免不必要的(de)(de)(de)動(dong)物(wu)使(shi)用。征求(qiu)意見1個月。

2023年5月9日，衛健委公開征求關于體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）的意見。體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經體外操作后作為研究性干預措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。該指引適用于由醫療機構的研究者發起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。

體細(xi)胞臨床(chuang)研(yan)究不同于(yu)藥物臨床(chuang)試驗，其研(yan)究的(de)出(chu)發點不以上市為目的(de)，而(er)是基于(yu)其前期的(de)研(yan)究基礎(chu)開展的(de)一種早(zao)期臨床(chuang)探索，用于(yu)回答某些科學問(wen)題或驗證某些科學假設。

雖然體(ti)(ti)(ti)細胞臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究的(de)(de)(de)成果有(you)可能(neng)對(dui)進一(yi)步(bu)的(de)(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞治療產品和技(ji)術開(kai)發(fa)提供科(ke)學支持，但體(ti)(ti)(ti)細胞臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)研究管理(li)(li)不(bu)是，也(ye)不(bu)能(neng)代(dai)替藥(yao)物(wu)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗管理(li)(li)。對(dui)于以上市(shi)為(wei)目的(de)(de)(de)的(de)(de)(de)，有(you)同(tong)類(lei)產品（針對(dui)同(tong)一(yi)適應癥的(de)(de)(de)同(tong)一(yi)個靶(ba)點）已(yi)獲得藥(yao)物(wu)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗審批擬開(kai)展藥(yao)物(wu)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗或者正(zheng)在(zai)開(kai)展藥(yao)物(wu)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗的(de)(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞制(zhi)(zhi)劑，已(yi)按藥(yao)品申報(bao)和納入藥(yao)品管理(li)(li)的(de)(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞制(zhi)(zhi)劑的(de)(de)(de)臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)試(shi)(shi)驗，以及已(yi)進入臨(lin)(lin)(lin)床(chuang)(chuang)(chuang)應用的(de)(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞制(zhi)(zhi)劑不(bu)適用該指引。征求意見(jian)截(jie)止(zhi)時間5月24日(ri)。

2023年5月12日，上海醫藥行業協會正式發布《免疫細胞治療產品生產用質粒生產質量管理指南》。該文件適用于生產免疫細胞治療產品體外基因修飾系統用的質粒的生產質量管理，為進一步完善細胞治療產品的法規標準體系奠定基礎。

質(zhi)(zhi)粒作(zuo)為體外(wai)基(ji)(ji)因(yin)修(xiu)飾(shi)系統的(de)(de)生產用(yong)(yong)(yong)起(qi)始關(guan)鍵物料(liao)，被用(yong)(yong)(yong)于將目的(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)轉染(ran)到基(ji)(ji)因(yin)修(xiu)飾(shi)載(zai)體中（如慢病毒載(zai)體），進一(yi)步生產免(mian)(mian)疫細胞治療產品(pin)。此類質(zhi)(zhi)粒通常不直接作(zuo)用(yong)(yong)(yong)于免(mian)(mian)疫細胞治療產品(pin)，其(qi)生產、檢驗(yan)和放行管理(li)應(ying)參(can)考《藥品(pin)生產質(zhi)(zhi)量管理(li)規范》及其(qi)相關(guan)附錄的(de)(de)要求(qiu)(qiu)，應(ying)根據其(qi)使用(yong)(yong)(yong)于不同的(de)(de)研發階段、不同的(de)(de)基(ji)(ji)因(yin)修(xiu)飾(shi)載(zai)體及免(mian)(mian)疫細胞治療產品(pin)及其(qi)不同的(de)(de)生產工(gong)藝需求(qiu)(qiu)，企業(ye)可(ke)以根據風險評估的(de)(de)結果確定生產過(guo)程(cheng)中適用(yong)(yong)(yong)GMP要求(qiu)(qiu)的(de)(de)符合程(cheng)度。

2023年5月18日，藥典會公開征求關于《中國藥典》藥包材微生物檢測指導原則的意見。指導原則為藥包材成品質量控制中微生物檢測項目設置、方法建立、指標制定以及檢測頻次等提供指導。 

無(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)一般(ban)直接用(yong)(yong)于(yu)無(wu)(wu)菌工(gong)藝生(sheng)產(chan)(chan)(chan)的(de)(de)無(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)，藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)企業(ye)(ye)宜(yi)對藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)成品(pin)(pin)設(she)置無(wu)(wu)菌檢查項(xiang)目。用(yong)(yong)于(yu)無(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)的(de)(de)非無(wu)(wu)菌藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)，無(wu)(wu)論(lun)是否需(xu)要清洗(xi)環節，無(wu)(wu)論(lun)清洗(xi)環節是由(you)藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)或(huo)藥(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)企業(ye)(ye)完(wan)成，最終(zhong)均需(xu)藥(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)企業(ye)(ye)采(cai)用(yong)(yong)適(shi)當的(de)(de)方式進行滅菌，該類藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)的(de)(de)生(sheng)物負載測定(ding)數據(ju)有助于(yu)藥(yao)(yao)(yao)品(pin)(pin)生(sheng)產(chan)(chan)(chan)企業(ye)(ye)清洗(xi)和/或(huo)滅菌過程的(de)(de)開發、確認和常規控(kong)制，一般(ban)由(you)供需(xu)雙方在企業(ye)(ye)標準或(huo)質量協議中規定(ding)是否需(xu)要對藥(yao)(yao)(yao)包(bao)(bao)材(cai)成品(pin)(pin)設(she)置生(sheng)物負載測定(ding)項(xiang)目。

用(yong)于(yu)非無菌藥(yao)品的非無菌藥(yao)包材(cai)，藥(yao)品生(sheng)產(chan)企業一般不進行清(qing)洗、滅(mie)菌等處理過(guo)程(cheng)，藥(yao)包材(cai)生(sheng)產(chan)企業宜對藥(yao)包材(cai)成品設置微生(sheng)物限度檢查項目。

2023年4月17日，美國(guo)食(shi)品和藥物管理局（FDA）批準(zhun)了(le)同(tong)種(zhong)異(yi)體(ti)細(xi)(xi)胞療(liao)(liao)法Omisirge (omidubicel-onlv)，以降(jiang)低血癌患(huan)者(zhe)干細(xi)(xi)胞移植后感染的風險。這是一(yi)種(zhong)經過(guo)實質性(xing)改良的同(tong)種(zhong)異(yi)體(ti)（供體(ti)）臍(qi)帶(dai)(dai)血細(xi)(xi)胞療(liao)(liao)法，可加快體(ti)內嗜中性(xing)粒細(xi)(xi)胞（白細(xi)(xi)胞的一(yi)個子集）的恢復(fu)并降(jiang)低感染發(fa)生(sheng)率。該產品適用于計(ji)劃在清髓性(xing)預(yu)處理方案(an)（放療(liao)(liao)或(huo)化療(liao)(liao)等治療(liao)(liao)）后進行(xing)臍(qi)帶(dai)(dai)血移植的 12 歲及以上(shang)患(huan)有(you)血癌的成(cheng)人(ren)和兒科患(huan)者(zhe)。

2023年4月26日(ri)，歐盟委(wei)員會發布了歐盟藥品立(li)法改革提(ti)案(an)草案(an)。這是二十年來對歐盟藥品立(li)法的最重大修訂。

草案最大的(de)變(bian)化之一是簡化藥(yao)(yao)品審(shen)評流程，縮短藥(yao)(yao)品審(shen)評時(shi)(shi)間。在(zai)藥(yao)(yao)品上市審(shen)查(cha)時(shi)(shi)，只有歐(ou)洲藥(yao)(yao)品管理局(EMA)的(de)兩個委(wei)(wei)員會負責審(shen)查(cha)療效(xiao)和安全(quan)性數據(ju)，而其(qi)他委(wei)(wei)員會將(jiang)(jiang)被廢除。如果該項立法得(de)(de)以(yi)實施，一種藥(yao)(yao)物(wu)從(cong)提交(jiao)到獲得(de)(de)授權的(de)平均時(shi)(shi)間將(jiang)(jiang)從(cong)400天縮短至(zhi)180天。歐(ou)盟(meng)委(wei)(wei)員會對(dui)已經獲得(de)(de)EMA推薦的(de)藥(yao)(yao)物(wu)審(shen)核(he)時(shi)(shi)間，也將(jiang)(jiang)從(cong)67天縮短至(zhi)46天。對(dui)于"與重大公共衛(wei)生利益有關"的(de)藥(yao)(yao)物(wu)，這個時(shi)(shi)間將(jiang)(jiang)更短。

此外，歐盟委員(yuan)(yuan)會建議將(jiang)大多(duo)數藥品(pin)的(de)市場獨占(zhan)權從(cong)10年縮短到(dao)8年。如果(guo)產(chan)品(pin)符合特定情況，也(ye)可以延長這(zhe)種獨占(zhan)權，如在(zai)所有(you)歐盟成(cheng)員(yuan)(yuan)國上市產(chan)品(pin)、產(chan)品(pin)可以解決(jue)未被滿(man)足的(de)需求、屬于治(zhi)療多(duo)種疾病的(de)藥物(wu)、或(huo)者(zhe)與(yu)其他藥物(wu)進行了比較(jiao)試驗等(deng)。

2023年5月5日，歐洲藥典委員會（EPC）公布了2023年3月第175屆會議關于同意制定解決與mRNA疫苗及其組成部分的生產和控制相關問題的三份新通用文本的意見，即：

人用(yong)mRNA疫苗（5.36）將mRNA包裝在(zai)脂質納米顆粒中，即(ji)mRNA-LNP醫藥產(chan)品;

用于生產人用mRNA疫苗(miao)的mRNA物質（5.39），制(zhi)造(zao)mRNA疫苗(miao)的mRNA活性物質;

用于制備(bei)mRNA轉錄該的(de)DNA模板（5.40），用于制備(bei)mRNA組分的(de)起始材料。