4月10日，信念醫藥全資子公司—上海信致醫藥科技有限公司所申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）獲國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，適用于治療成年中重度血友病B患者（先天性凝血因子IX缺乏癥），這是國內首款獲批上市的AAV基因藥物！

未來，珈創生物將秉承“以客戶價值為中心，以科學嚴謹為準則”的初心，依托先進的研發及檢測平臺，持續為行業提供從“研發到商(shang)業化生產”的一(yi)站式解決方案(an)，助(zhu)力創(chuang)新藥企加速商(shang)業(ye)化進程。

信念(nian)醫(yi)藥是一(yi)家基因治療藥物研發商(shang)，主要從(cong)事基因治療藥物的(de)(de)研發與(yu)商(shang)業(ye)化(hua)生(sheng)產(chan)，包括(kuo)腺相關(guan)病(bing)毒基因治療載體的(de)(de)前(qian)端篩選、生(sheng)產(chan)工(gong)藝優化(hua)、GMP生(sheng)產(chan)、臨床質控(kong)標(biao)準和臨床試驗等(deng)(deng)。公司具有(you)極其(qi)豐富的(de)(de)研發管(guan)線，例(li)(li)如：血友病(bing)A、血友病(bing)B、帕金森癥、粘多糖貯積(ji)癥、肌(ji)萎縮側索硬化(hua)癥、遺傳性(xing)血管(guan)水腫、嗜血細胞綜合(he)征(zheng)、法布里疾病(bing)等(deng)(deng)等(deng)(deng)。公司于2018年5月創立(li)(li)，截至目前(qian)，公司已參與(yu)了數(shu)十例(li)(li)罕見病(bing)臨床試驗應用(yong)案例(li)(li)，并(bing)取得顯著效果。公司研發了數(shu)百種AAV載體關(guan)鍵(jian)技術，擁(yong)有(you)幾(ji)十個國際授(shou)權專利，包括(kuo)全球(qiu)領先的(de)(de)高特異性(xing)靶向衣(yi)殼載體、大規模懸(xuan)浮生(sheng)產(chan)和純化(hua)技術，并(bing)建立(li)(li)了國內(nei)首個臨床級AAV基因治療藥物商(shang)業(ye)化(hua)生(sheng)產(chan)平臺。

波哌達(da)(da)可基(ji)(ji)注射(she)液(ye)（BBM-H901）是(shi)一(yi)款靜脈給(gei)藥(yao)(yao)AAV的(de)基(ji)(ji)因(yin)治療(liao)藥(yao)(yao)物，AAV搭(da)載的(de)目的(de)基(ji)(ji)因(yin)（治療(liao)基(ji)(ji)因(yin)）可過(guo)表達(da)(da)人凝血(xue)因(yin)子IX（hFIX），從而提高并長期(qi)(qi)維持患(huan)者體內(nei)凝血(xue)因(yin)子水平，以期(qi)(qi)達(da)(da)到(dao) “一(yi)次給(gei)藥(yao)(yao)、長期(qi)(qi)有效(xiao)” 的(de)治療(liao)及預防出血(xue)效(xiao)果。

BBM-H901曾于2022年獲(huo)(huo)得(de)了國(guo)家藥(yao)監(jian)局藥(yao)品審評中心的認可，被列入“突破性(xing)治療品種”名單(dan)，并得(de)到了美國(guo)FDA授(shou)予的孤兒(er)藥(yao)資格(ge)，在2024年進(jin)一步獲(huo)(huo)得(de)了FDA頒(ban)發的兒(er)科罕見病資格(ge)認定(ding)。