熱點 | 淺談CGT的市場前景、政策法規與上市關鍵

發(fa)布時間：2022-08-17 09:51 信息來源：閱讀次數(shu)：次

細(xi)胞與基因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)(Cellular and Gene Therapy, CGT)是當(dang)前(qian)生(sheng)物(wu)制藥(yao)行業的(de)(de)(de)一大(da)熱點，目前(qian)化(hua)藥(yao)市(shi)場已趨于飽和，而小分子、單抗類新型治(zhi)(zhi)療(liao)藥(yao)物(wu)如雨后春筍般層出不窮，政策支持及(ji)其廣(guang)闊的(de)(de)(de)利潤(run)空間使得CGT類生(sheng)物(wu)藥(yao)的(de)(de)(de)前(qian)景極為可觀(guan)。基于中美(mei)對于CGT的(de)(de)(de)法律法規(gui)并(bing)不相同，接(jie)下來小珈將帶大(da)家(jia)深入了解下CGT細(xi)胞與基因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)的(de)(de)(de)概(gai)念、前(qian)景、相關(guan)指導(dao)原則以及(ji)常用的(de)(de)(de)三大(da)治(zhi)(zhi)療(liao)技術。

CGT概述

(Cellular and Gene Therapy, CGT) 細胞(bao)與基因治療(liao)(liao)，廣(guang)義上(shang)分為細胞(bao)治療(liao)(liao)和基因治療(liao)(liao)。

細胞治療

細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)是指應用人自(zi)體或異(yi)體來源的(de)細(xi)胞，經體外(wai)操(cao)(cao)作(zuo)后(hou)輸入(ru)（或植入(ru)）人體，用于(yu)(yu)治(zhi)療(liao)(liao)(liao)疾(ji)病的(de)過(guo)程。體外(wai)操(cao)(cao)作(zuo)包括但不限(xian)于(yu)(yu)分離、純化、培養、擴增(zeng)、活化、細(xi)胞（系(xi)）的(de)建(jian)立、凍(dong)存復蘇等(deng)。細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)主要可分為免疫細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)、干(gan)細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)和其它體細(xi)胞治(zhi)療(liao)(liao)(liao)。

基因治療

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要分為以病毒為載體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯¹。

CGT與其他藥物發展周期比較

市場前景(jing)

縱覽藥物的發展歷程，化藥市場已趨于成熟，正處于規模經濟競爭中，“價格戰”白熱化，從前幾百元的藥物如今可能只需要幾毛錢。而抗體、小(xiao)分子(zi)靶向(xiang)藥(yao)物正迅速(su)發展，初步形(xing)成競爭格局。其中，以細胞、基因治療為主的新型藥物，已成功獲批的藥物數量稀少，競爭力相對較小，據pharmsnap數據顯示，目前可查到的CGT藥物只有13種。

《“十四五”生物經濟發展規劃》也明確指出要“重點發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用²。CGT受到政(zheng)策的青(qing)睞，可見(jian)其市(shi)場潛力巨大。

法規(gui)指導

隨著行業發展以及一些熱點事件的影響，與CGT相關的監管政策正逐步完善，但非常零散。中美對于CGT的法律法規有所差異，國內此類(lei)臨床申請有IIT 和 IST ；美國則有IND-IIT 和 NON-IND-IIT；兩國之間的法律在此類可能涉及人類遺傳資源出入境管理上也有諸多限制；對于產品、生產基質和原料的風險監管要求、檢測方法也有一定的差異；生產方面，中美對于CDMO公司需要滿足的標準也有所不同。

以下為國內現行相關的主要參考指導文件，感興趣的小伙伴可去公眾號后(hou)臺回復“CGT法規”，下載(zai)相(xiang)關文件(jian)(jian)原件(jian)(jian)。

中國相關管理制度與(yu)指南

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美國相關管理制度與指南

向上滑動(dong)看更(geng)多

由于相關文件眾多，更新較快，建議藥企在開展相應項目時，務必與當地(di)的(de)監管部門保持良好的(de)聯(lian)系，以便及時獲取最新指導要求。

CGT市場潛力巨大，相關指導文件(jian)眾多，藥(yao)企該如何進軍(jun)CGT產業？

這里不得不提到一個影響CGT產品走向市場的關鍵因素——質量分析。質量分析是CGT產品走向商業化生產的重要關卡，它對生產過程進行嚴格的質量控制，是獲得藥物研究成功、保證患者安全的關鍵。

根據當前的指導原則，研發(fa)者應提前制定研究計(ji)劃和策略，鼓勵“質量源于設(she)計(ji)”（QbD）理念。這意味著從研發開始就要考慮到產品的最終質量，要充分考慮生產用物料和生產工藝對產品質量的影響，建立產品質量屬性與臨床安全性、有效性的相關性，持續進行工藝優化和質量提高，建立全過程的質量控制體系和全生命周期的管理理念。

武漢珈創(chuang)生物相(xiang)關技(ji)術服務

武漢珈創生物技術股份有限公司，創建于2011年，是一家集生物技術服務與研發為一體的高新技術企業，專注于為生物藥品/制品的生產企業及研發機構提供各(ge)類細胞（含(han)重(zhong)組(zu)細胞、干細胞、免疫細胞等）及原輔料的質量(liang)檢(jian)測、病毒清除工藝驗證(zheng)技術服務。

武(wu)漢珈創生物(wu)對(dui)檢測服務質量(liang)(liang)一直追求(qiu)高標準、嚴(yan)要求(qiu)，每年(nian)通過組(zu)織策劃各種類型的質量(liang)(liang)活動，確保質量(liang)(liang)管(guan)理體系的有效(xiao)運行及(ji)持(chi)續改進，并不斷與國際接軌，對(dui)標國際質量(liang)(liang)標準水平(ping)。

迄今為止，武漢珈創生物已經為近千個CGT相(xiang)關樣品完成符合衛健委臨床備案申請或IND申請的檢測，包括各類自體或異體的干細胞、逆轉錄病毒、慢病毒、腺相關病毒載體、CAR-T、CAR-NK等免疫細胞等。

歡迎各(ge)位新老客戶前來(lai)咨詢，武漢(han)珈創生物竭(jie)誠為(wei)您提(ti)供優質的檢測服務。