熱點 | 淺談CGT的市場前景、政策法規與上市關鍵

發布時間：2022-08-17 09:51 信息來源：閱(yue)讀次數：次

細(xi)胞與(yu)基(ji)(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)(Cellular and Gene Therapy, CGT)是(shi)當前(qian)生(sheng)物制藥(yao)行(xing)業的(de)一大(da)熱(re)點，目(mu)前(qian)化藥(yao)市(shi)場已(yi)趨于飽和，而小分子、單抗類新型治(zhi)療(liao)(liao)藥(yao)物如雨后春筍般層(ceng)出不窮(qiong)，政策支持及其廣闊的(de)利潤空間使得CGT類生(sheng)物藥(yao)的(de)前(qian)景(jing)極為可觀。基(ji)(ji)于中美對于CGT的(de)法(fa)律法(fa)規并不相(xiang)同，接(jie)下來(lai)小珈將帶大(da)家深入了(le)解(jie)下CGT細(xi)胞與(yu)基(ji)(ji)因治(zhi)療(liao)(liao)的(de)概念(nian)、前(qian)景(jing)、相(xiang)關指導原則(ze)以及常用的(de)三大(da)治(zhi)療(liao)(liao)技術。

CGT概述

(Cellular and Gene Therapy, CGT) 細(xi)胞與基因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)，廣(guang)義上(shang)分為(wei)細(xi)胞治(zhi)(zhi)療(liao)和(he)基因(yin)治(zhi)(zhi)療(liao)。

細胞治療

細(xi)(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)是(shi)指應(ying)用(yong)人自(zi)體(ti)或(huo)異體(ti)來源的細(xi)(xi)胞(bao)(bao)，經體(ti)外(wai)操(cao)作(zuo)后輸入（或(huo)植入）人體(ti)，用(yong)于(yu)治(zhi)療(liao)疾病(bing)的過(guo)程。體(ti)外(wai)操(cao)作(zuo)包括但不限于(yu)分(fen)離、純化、培養、擴增、活化、細(xi)(xi)胞(bao)(bao)（系）的建立、凍(dong)存復蘇等。細(xi)(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)主要可分(fen)為免疫(yi)細(xi)(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)、干細(xi)(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)和其它(ta)體(ti)細(xi)(xi)胞(bao)(bao)治(zhi)療(liao)。

基因治療

基因治療是指通過基因添加、基因修正、基因沉默等方式修飾個體基因的表達或修復異常基因，達到治愈疾病目的的療法。基因治療主要分為以病毒為載體的基因替代和以非病毒為載體的基因編輯¹。

CGT與其他藥物發(fa)展周期比較(jiao)

市(shi)場前景

縱覽藥物的發展歷程，化藥市場已趨于成熟，正處于規模經濟競爭中，“價格戰”白熱化，從前幾百元的藥物如今可能只需要幾毛錢。而抗體(ti)、小分子靶向藥物正迅速(su)發展，初步形(xing)成競(jing)爭格局。其中，以細胞、基因治療為主的新型藥物，已成功獲批的藥物數量稀少，競爭力相對較小，據pharmsnap數據顯示，目前可查到的CGT藥物只有13種。

《“十四五”生物經濟發展規劃》也明確指出要“重點發展基因診療、干細胞治療、免疫細胞治療等新技術，強化產學研用協同聯動，加快相關技術產品轉化和臨床應用²。CGT受(shou)到(dao)政策的青睞，可見其市場(chang)潛力巨大(da)。

法規指導(dao)

隨著行業發展以及一些熱點事件的影響，與CGT相關的監管政策正逐步完善，但非常零散。中美對于CGT的法律法規有所差異，國(guo)內此(ci)類(lei)臨(lin)床(chuang)申請有IIT 和(he) IST ；美國(guo)則(ze)有IND-IIT 和(he) NON-IND-IIT；兩國之間的法律在此類可能涉及人類遺傳資源出入境管理上也有諸多限制；對于產品、生產基質和原料的風險監管要求、檢測方法也有一定的差異；生產方面，中美對于CDMO公司需要滿足的標準也有所不同。

以下為國內現行相關的主要參考指導文件，感興趣的小伙伴可去公眾號后臺(tai)回復“CGT法規”，下(xia)載相關文(wen)件(jian)原件(jian)。

中國相關管理制(zhi)度與指南

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美國相關管理制度與指南

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由于相關文件眾多，更新較快，建議藥企在開展相應項目時，務必與(yu)當地的(de)監(jian)管部門保(bao)持(chi)良好(hao)的(de)聯系，以(yi)便及時獲取最新指導要求(qiu)。

CGT市場潛力巨(ju)大，相關(guan)指導文件眾多(duo)，藥企該如何進軍CGT產業？

這里不得不提到一個影響CGT產品走向市場的關鍵因素——質量(liang)分析。質量分析是CGT產品走向商業化生產的重要關卡，它對生產過程進行嚴格的質量控制，是獲得藥物研究成功、保證患者安全的關鍵。

根據當前的指導原則，研(yan)發者(zhe)應提(ti)前制定(ding)研(yan)究計劃和策略，鼓勵“質量源于設計”（QbD）理念。這意味著從研發開始就要考慮到產品的最終質量，要充分考慮生產用物料和生產工藝對產品質量的影響，建立產品質量屬性與臨床安全性、有效性的相關性，持續進行工藝優化和質量提高，建立全過程的質量控制體系和全生命周期的管理理念。

武(wu)漢珈創生物相關技術服務

武漢珈創生物技術股份有限公司，創建于2011年，是一家集生物技術服務與研發為一體的高新技術企業，專注于為生物藥品/制品的生產企業及研發機構提供各類細(xi)胞（含重組細(xi)胞、干細(xi)胞、免疫(yi)細(xi)胞等）及(ji)原輔料(liao)的質量檢測、病毒清除工藝驗證(zheng)技術服務。

武漢珈創(chuang)生物對(dui)檢測服務質量一直(zhi)追求高標準、嚴要求，每(mei)年通過組織策劃各(ge)種(zhong)類型的(de)質量活動，確(que)保質量管理體(ti)系的(de)有效運行及持續改進，并不斷(duan)與國(guo)(guo)際接(jie)軌，對(dui)標國(guo)(guo)際質量標準水平。

迄今為止，武漢珈創生物已經為近千個(ge)CGT相關樣(yang)品完成符合衛健委臨床備案申請或IND申請的檢測，包括各類自體或異體的干細胞、逆轉錄病毒、慢病毒、腺相關病毒載體、CAR-T、CAR-NK等免疫細胞等。

歡迎各位新(xin)老客戶前來咨(zi)詢，武漢珈創生(sheng)物竭誠為您提供優質(zhi)的檢測服務。