2023年4月27日，CDE正式發布《人源干細胞產品藥學研究與評價技術指導原則（試行）》。該指導原則主要為按照藥品管理相關法規進行研發和注冊申報的人源干細胞產品的上市申請階段的藥學研究提供技術指導。

該指導原則中的(de)“人源干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)產(chan)(chan)品(pin)”是指起源于人的(de)成(cheng)體(ti)（干(gan)）細(xi)胞(bao)(bao)（adult stem cells，ASCs or adult cells）、人胚干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)（embryonic stem cells,ESCs）和誘導多能干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)（induced pluripotent stem cells，iPSCs），經過一系列涉及(ji)(ji)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)的(de)體(ti)外操作，一般包括(kuo)擴(kuo)增、基因修飾、誘導分化、轉（分）化等，獲得的(de)干(gan)細(xi)胞(bao)(bao)及(ji)(ji)其(qi)衍生(sheng)細(xi)胞(bao)(bao)，加(jia)入制劑輔料，分裝至特(te)定(ding)容器，并符(fu)合(he)特(te)定(ding)藥品(pin)放行標準，可直接應用,也可與組(zu)織工(gong)程材料組(zu)合(he)應用于臨床的(de)治療產(chan)(chan)品(pin)。其(qi)中，由于涉及(ji)(ji)人類細(xi)胞(bao)(bao)，生(sheng)產(chan)(chan)用細(xi)胞(bao)(bao)需符(fu)合(he)國家(jia)倫(lun)理(li)方(fang)面的(de)相關規定(ding)。

由于人(ren)源干(gan)細(xi)胞(bao)產品可(ke)能涉(she)及多方面(mian)的(de)技術要(yao)求(qiu)，在參考該(gai)指(zhi)導原則(ze)的(de)同時(shi)，也(ye)可(ke)同時(shi)參考其他藥品、細(xi)胞(bao)治(zhi)療、基因治(zhi)療等方面(mian)的(de)相關指(zhi)導原則(ze)。該(gai)指(zhi)導原則(ze)不涉(she)及生殖細(xi)胞(bao)、造血(xue)干(gan)細(xi)胞(bao)移(yi)植(zhi)等產品。

2023年4月28日，CDE發布(bu)關于(yu)公(gong)開(kai)征(zheng)求 ICH《S12：基因治療產品(pin)非臨床生物分(fen)布(bu)的考慮》實施建議和(he)中(zhong)文版的通知。

該指導(dao)(dao)原(yuan)(yuan)則的(de)(de)目的(de)(de)是(shi)為(wei)基因治療（GT）產(chan)品研(yan)發(fa)中(zhong)開展(zhan)非(fei)(fei)臨(lin)床(chuang)生(sheng)物(wu)分布（BD）研(yan)究提供協調一致的(de)(de)建(jian)議。該指導(dao)(dao)原(yuan)(yuan)則為(wei)非(fei)(fei)臨(lin)床(chuang) BD 研(yan)究的(de)(de)整體(ti)設計提供了(le)建(jian)議，也提供了(le)解釋和應用 BD 數據(ju)以支持非(fei)(fei)臨(lin)床(chuang)研(yan)發(fa)計劃和臨(lin)床(chuang)試驗設計的(de)(de)考慮。該指導(dao)(dao)原(yuan)(yuan)則中(zhong)的(de)(de)建(jian)議旨在促進 GT 產(chan)品的(de)(de)研(yan)發(fa)，同(tong)時遵循 3R 原(yuan)(yuan)則（減少(shao)/優化/替代），避(bi)免不必要的(de)(de)動(dong)物(wu)使用。征求(qiu)意見1個月(yue)。

2023年5月9日，衛健委公開征求關于體細胞臨床研究工作指引（征求意見稿）的意見。體細胞臨床研究是指利用人自體或異體的成熟/功能分化細胞，經體外操作后作為研究性干預措施，回輸（或植入）人體，用于疾病治療的臨床研究。該指引適用于由醫療機構的研究者發起的、非藥品注冊為目的的體細胞臨床研究。

體細胞臨(lin)床研(yan)究不同于(yu)藥(yao)物(wu)臨(lin)床試(shi)驗，其(qi)研(yan)究的出發點不以上市為(wei)目的，而是基于(yu)其(qi)前(qian)期(qi)的研(yan)究基礎開展的一種早期(qi)臨(lin)床探(tan)索，用(yong)于(yu)回答某些科(ke)學問題(ti)或驗證某些科(ke)學假設。

雖然體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)臨床研(yan)(yan)究的(de)(de)成(cheng)果有可(ke)能對(dui)進一步的(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)治療產品(pin)和技術開發提(ti)供科學支持，但體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)臨床研(yan)(yan)究管(guan)理不是，也不能代替藥(yao)物(wu)(wu)(wu)臨床試驗管(guan)理。對(dui)于以(yi)上市為目的(de)(de)的(de)(de)，有同(tong)類產品(pin)（針對(dui)同(tong)一適應(ying)癥的(de)(de)同(tong)一個(ge)靶(ba)點）已(yi)獲得藥(yao)物(wu)(wu)(wu)臨床試驗審批擬開展(zhan)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)臨床試驗或者正在開展(zhan)藥(yao)物(wu)(wu)(wu)臨床試驗的(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)制劑，已(yi)按藥(yao)品(pin)申報和納入(ru)藥(yao)品(pin)管(guan)理的(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)制劑的(de)(de)臨床試驗，以(yi)及已(yi)進入(ru)臨床應(ying)用的(de)(de)體(ti)(ti)(ti)細胞(bao)(bao)制劑不適用該指引。征求(qiu)意見(jian)截止時(shi)間5月24日(ri)。

2023年5月12日，上海醫藥行業協會正式發布《免疫細胞治療產品生產用質粒生產質量管理指南》。該文件適用于生產免疫細胞治療產品體外基因修飾系統用的質粒的生產質量管理，為進一步完善細胞治療產品的法規標準體系奠定基礎。

質粒作為體(ti)外基(ji)因修飾(shi)系統的(de)生(sheng)產(chan)(chan)用起始(shi)關(guan)鍵物料(liao)，被用于將目的(de)基(ji)因轉(zhuan)染到(dao)基(ji)因修飾(shi)載(zai)體(ti)中（如慢病(bing)毒(du)載(zai)體(ti)），進一步(bu)生(sheng)產(chan)(chan)免疫(yi)細胞(bao)治(zhi)療(liao)產(chan)(chan)品(pin)。此類質粒通常不直接(jie)作用于免疫(yi)細胞(bao)治(zhi)療(liao)產(chan)(chan)品(pin)，其生(sheng)產(chan)(chan)、檢驗和放行管理(li)應(ying)參考《藥品(pin)生(sheng)產(chan)(chan)質量(liang)管理(li)規范》及(ji)其相(xiang)關(guan)附錄的(de)要(yao)求，應(ying)根據(ju)其使用于不同(tong)的(de)研發階段(duan)、不同(tong)的(de)基(ji)因修飾(shi)載(zai)體(ti)及(ji)免疫(yi)細胞(bao)治(zhi)療(liao)產(chan)(chan)品(pin)及(ji)其不同(tong)的(de)生(sheng)產(chan)(chan)工藝需(xu)求，企業可以(yi)根據(ju)風險評估的(de)結果(guo)確(que)定生(sheng)產(chan)(chan)過(guo)程中適用GMP要(yao)求的(de)符合程度。

2023年5月18日，藥典會公開征求關于《中國藥典》藥包材微生物檢測指導原則的意見。指導原則為藥包材成品質量控制中微生物檢測項目設置、方法建立、指標制定以及檢測頻次等提供指導。 

無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)一般(ban)直接用(yong)于(yu)無(wu)(wu)菌(jun)(jun)工(gong)藝生(sheng)產(chan)(chan)的無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥品(pin)，藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)生(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)宜對(dui)藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)成(cheng)品(pin)設置無(wu)(wu)菌(jun)(jun)檢查項(xiang)(xiang)目。用(yong)于(yu)無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥品(pin)的非無(wu)(wu)菌(jun)(jun)藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)，無(wu)(wu)論是否需(xu)(xu)(xu)要(yao)清洗(xi)環節(jie)，無(wu)(wu)論清洗(xi)環節(jie)是由(you)藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)或藥品(pin)生(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)完(wan)成(cheng)，最終均需(xu)(xu)(xu)藥品(pin)生(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)采用(yong)適當(dang)的方式進行滅菌(jun)(jun)，該類藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)的生(sheng)物負(fu)載(zai)測定數據(ju)有助于(yu)藥品(pin)生(sheng)產(chan)(chan)企(qi)業(ye)清洗(xi)和/或滅菌(jun)(jun)過程的開發、確認和常規控制(zhi)，一般(ban)由(you)供需(xu)(xu)(xu)雙方在企(qi)業(ye)標準或質量(liang)協議(yi)中規定是否需(xu)(xu)(xu)要(yao)對(dui)藥包(bao)(bao)(bao)材(cai)成(cheng)品(pin)設置生(sheng)物負(fu)載(zai)測定項(xiang)(xiang)目。

用于非無菌(jun)藥品(pin)的非無菌(jun)藥包材(cai)，藥品(pin)生(sheng)產企業(ye)一(yi)般不進(jin)行清洗、滅菌(jun)等處(chu)理過程，藥包材(cai)生(sheng)產企業(ye)宜對藥包材(cai)成品(pin)設置微生(sheng)物限度檢查項(xiang)目。

2023年4月17日，美國食(shi)品和藥物管理局（FDA）批(pi)準了同(tong)種(zhong)(zhong)(zhong)異(yi)體細(xi)(xi)胞療(liao)法(fa)Omisirge (omidubicel-onlv)，以降低(di)血癌患者(zhe)干(gan)細(xi)(xi)胞移植后感染(ran)(ran)的風險。這是(shi)一種(zhong)(zhong)(zhong)經過實質性(xing)改(gai)良的同(tong)種(zhong)(zhong)(zhong)異(yi)體（供體）臍帶血細(xi)(xi)胞療(liao)法(fa)，可(ke)加快體內嗜中性(xing)粒細(xi)(xi)胞（白細(xi)(xi)胞的一個子集(ji)）的恢復并降低(di)感染(ran)(ran)發生(sheng)率。該產品適用于計劃在清(qing)髓性(xing)預處理方案（放療(liao)或化(hua)療(liao)等治療(liao)）后進行臍帶血移植的 12 歲及(ji)以上(shang)患有血癌的成人(ren)和兒科患者(zhe)。 

2023年4月26日(ri)，歐盟(meng)(meng)委員會發布(bu)了(le)歐盟(meng)(meng)藥品(pin)立法改革提案草案。這是二十年來對歐盟(meng)(meng)藥品(pin)立法的(de)最重大(da)修訂。

草案最大的(de)變化(hua)之(zhi)一是(shi)簡化(hua)藥(yao)(yao)品審(shen)評流程，縮短(duan)藥(yao)(yao)品審(shen)評時(shi)(shi)間。在藥(yao)(yao)品上市審(shen)查時(shi)(shi)，只有歐洲藥(yao)(yao)品管(guan)理局(EMA)的(de)兩個委(wei)(wei)員會負責審(shen)查療效和安全性數據，而其他委(wei)(wei)員會將被廢除。如果(guo)該項立法得以實施，一種(zhong)藥(yao)(yao)物從提(ti)交到獲得授權的(de)平(ping)均時(shi)(shi)間將從400天(tian)縮短(duan)至180天(tian)。歐盟(meng)委(wei)(wei)員會對已經(jing)獲得EMA推薦的(de)藥(yao)(yao)物審(shen)核時(shi)(shi)間，也將從67天(tian)縮短(duan)至46天(tian)。對于"與重大公共衛生利(li)益(yi)有關"的(de)藥(yao)(yao)物，這個時(shi)(shi)間將更(geng)短(duan)。

此外，歐(ou)(ou)盟委員會建議將(jiang)大多數藥(yao)品(pin)(pin)(pin)的市場獨占(zhan)權從10年縮短到8年。如果(guo)產品(pin)(pin)(pin)符合特定(ding)情況(kuang)，也(ye)可(ke)(ke)以(yi)延長這種(zhong)獨占(zhan)權，如在所有(you)歐(ou)(ou)盟成(cheng)員國上市產品(pin)(pin)(pin)、產品(pin)(pin)(pin)可(ke)(ke)以(yi)解決(jue)未(wei)被滿足(zu)的需求、屬(shu)于治療多種(zhong)疾病的藥(yao)物、或者與其(qi)他藥(yao)物進行(xing)了(le)比較(jiao)試(shi)驗等。

2023年5月5日，歐洲藥典委員會（EPC）公布了2023年3月第175屆會議關于同意制定解決與mRNA疫苗及其組成部分的生產和控制相關問題的三份新通用文本的意見，即：

人用mRNA疫苗(miao)（5.36）將mRNA包裝(zhuang)在脂質(zhi)納米顆粒中(zhong)，即(ji)mRNA-LNP醫藥產品;

用(yong)(yong)于生(sheng)產(chan)人用(yong)(yong)mRNA疫苗的(de)(de)mRNA物質(zhi)（5.39），制造mRNA疫苗的(de)(de)mRNA活(huo)性物質(zhi);

用(yong)于制備mRNA轉錄該的DNA模板（5.40），用(yong)于制備mRNA組(zu)分(fen)的起(qi)始材料。